Bài dự thi HTNM4 – Thể loại Bài Viết

Theo Tổ chức Y tế Thế Giới (WHO), chất lượng y tế^[1] bao gồm sáu yếu tố:

• Hiệu quả: cung cấp chăm sóc y tế dựa vào bằng chứng và cho kết quả là sự cải thiện về sức khỏe của cá nhân và cộng đồng, dựa trên nhu cầu.
• Hiệu lực: cung cấp chăm sóc y tế theo cách tối ưu hóa việc sử dụng nguồn lực, tránh lãng phí.
• Khả năng tiếp cận: cung cấp chăm sóc y tế kịp thời, thuận tiện về mặt địa lý, trong bối cảnh mà kỹ năng và nguồn lực phù hợp với nhu cầu y khoa.
• Khả năng chấp nhận/Bệnh nhân là trung tâm: cung cấp chăm sóc y tế có tính đến mong muốn, thiên hướng, sở thích của người sử dụng dịch vụ và văn hóa cộng đồng.
• Công bằng: cung cấp chăm sóc y tế mà chất lượng không thay đổi vì lý do cá nhân như giới tính, sắc tộc, vị trí địa lý, địa vị kinh tế xã hội.
• An toàn: cung cấp chăm sóc y tế trong đó giảm đến mức tối thiểu những rủi ro nguy hại cho người sử dụng dịch vụ.

Theo quan điểm trên về chất lượng y tế, nền y tế Việt Nam hiện nay có rất nhiều vấn đề cần được đề cập và giải quyết, ví dụ như khả năng tiếp cận và sự công bằng trong chăm sóc y tế giữa các vùng miền, giữa thành thị và nông thôn, miền núi, hải đảo; vấn đề sử dụng nguồn lực hiệu quả thông qua bảo hiểm y tế; đấu thầu thuốc và trang thiết bị, v.v… Ở đây chúng tôi muốn tập trung vào một nhóm đối tượng tương đối nhỏ, nhưng những gì họ đang phải đương đầu, chịu đựng thì không hề nhỏ. Đó là nhóm những người mắc bệnh hiểm nghèo, bệnh hiếm, khó chữa ở Việt Nam^[2], mà ở một góc nào đó trên thế giới này có cách giải quyết^[3] cho vấn đề của họ, nhưng họ không thể tiếp cận được. Một người bạn của tôi, là nhân viên y tế nhiều năm điều trị, chăm sóc đối tượng bệnh nhân này, đã dùng 2 chữ “tuyệt vọng” khi nói về họ.

Có rất nhiều lý do cho việc hạn chế tiếp cận này. Đó có thể là trình độ chuyên môn, kỹ năng của đội ngũ nhân viên y tế Việt Nam. Đó có thể là hệ thống cơ sở hạ tầng, trang thiết bị của ngành y tế. Đó cũng có thể là cách thiết kế hệ thống cơ chế chính sách. Một ví dụ mà có thể không phải ai cũng biết: Bộ Y tế Việt Nam quy định thuốc nước ngoài muốn lưu hành trên thị trường Việt Nam phải trải qua năm năm lưu hành ở nước sở tại, hoặc phải tiến hành thử nghiệm lâm sàng trên người Việt^[4]. Nói một cách công bằng, đây là quy định được đưa ra để đảm bảo yêu cầu “An toàn” trong định nghĩa về chất lượng y tế của WHO, vì bất kì thuốc nào cũng có thể có những tác dụng không mong muốn không lường trước được khi trải qua thời gian sử dụng lâu dài. Tuy nhiên, Việt Nam là một quốc gia nhỏ về mặt thị trường dược phẩm, và chỉ có các Big Pharma^[5] mới có đủ nguồn lực để tiến hành các thử nghiệm lâm sàng có quy mô toàn cầu mà vùng bao phủ của nó có Việt Nam. Mục tiêu ưu tiên của các Big Pharma, cũng như tất cả các tập đoàn đa quốc gia khác, là tối đa hóa lợi nhuận. Do đó không khó hiểu nếu họ chỉ tập trung vào các thuốc blockbuster, là những thuốc cực kỳ phổ biến mà doanh số hàng năm đạt ít nhất 1 tỷ USD cho công ty tạo ra nó, như Vioxx ( thuốc giảm đau NSAID), Lipitor (thuốc giảm mỡ máu) và Zoloft (Thuốc chống trầm cảm)^[6]. Kết quả là những thuốc kém phổ biến hơn, được phát triển bởi những công ty nhỏ hơn có thể sẽ phải đợi ít nhất bảy năm để vào thị trường Việt Nam (năm năm theo quy định trên và khoảng hai năm thời gian làm thủ tục đăng ký thuốc nước ngoài tại Cục Quản lý Dược). Trong rất nhiều trường hợp, bệnh nhân không thể chờ bảy năm!!!

Vậy làm thế nào để giúp những bệnh nhân có bệnh hiểm nghèo, bệnh hiếm, khó chữa ở Việt Nam có cơ hội tiếp cận được với những giải pháp phù hợp? Liệu có cách nào khác ngoài việc chờ đợi trình độ chuyên môn, kỹ năng của nhân viên y tế Việt Nam được cải thiện, hệ thống cơ sở vật chất phục vụ ngành y tế được nâng cấp, hệ thống cơ chế chính sách được thay đổi phù hợp hơn với thực tế và nhu cầu của từng nhóm thiểu số? Với cách tiếp cận tập trung, nhằm tạo ra tác động xã hội cụ thể, rõ ràng, đo lường được, Hivong.us được thành lập nhằm giúp những người mắc bệnh hiểm nghèo, bệnh hiếm, khó chữa ở Việt Nam có cơ hội tìm kiếm sự chăm sóc y tế cần thiết tại Hoa Kỳ, bằng cách kết nối đúng bệnh nhân với đúng thử nghiệm lâm sàng. (Xin mời xem Phụ lục A để tìm hiểu những nét khái quát về thử nghiệm lâm sàng)

Về mặt hiệu quả:

Trong số các quốc gia có thu nhập trung bình cao nhất thế giới^[7], nền y tế toàn dân của Hoa Kỳ có “thành tích” không đáng tự hào: Chi tiêu cho y tế trên đầu người cao nhất, gấp rưỡi nước thứ hai nhưng đứng cuối bảng về tất cả các yếu tố đầu ra như tuổi thọ trung bình, hoặc độ phổ biến của các bệnh mãn tính^[8].  Tuy nhiên, nếu xét về nền y tế đỉnh cao^[9][10][11] thì Hoa Kỳ vẫn giữ rất vững vị trí số một. Có nhiều nguyên nhân giải thích cho hiện tượng này, bao gồm, nhưng không bị giới hạn bởi:

• Đầu tư công vào nghiên cứu y khoa và khoa học cơ bản có tiềm năng ứng dụng vào y khoa;
• Năng lực thu hút chất xám từ khắp thế giới.
• Thị trường lớn, sở hữu trí tuệ được đảm bảo khuyến khích ngành công nghiệp y tế phát triển, tập trung đầu tư nghiên cứu sản phẩm mới, từ các start-ups đến những tập đoàn đa quốc gia.
• Các tổ chức phi chính phủ, phi lợi nhuận cũng hoạt động rất tích cực trong việc tài trợ, thúc đẩy nghiên cứu y tế.

Như vậy, nếu tồn tại giải pháp cho một vấn đề y khoa nào đó, thì khả năng rất cao là có thể tìm thấy giải pháp đó ở Hoa Kỳ. Trên thực tế thì website clinicaltrials.gov đang liệt kê hơn 200,000 thử nghiệm lâm sàng thuộc 4770 chủ đề bệnh lý^[12]. Không quá khi nói rằng Hoa Kỳ là nơi lý tưởng nhất để tìm kiếm hi vọng cho những người mắc bệnh hiểm nghèo, bệnh hiếm, khó chữa ở Việt Nam.

Về mặt an toàn:

An toàn luôn là yếu tố không thể bỏ qua khi lựa chọn và ra các quyết định về sức khỏe. Việc tham gia thử nghiệm lâm sàng luôn có rủi ro nhất định^[13][14]:

• Việc điều trị có thể có các tác dụng phụ ở mức gây khó chịu, nghiêm trọng hoặc nguy hiểm đến tính mạng.
• Việc điều trị có thể không hiệu quả đối với một số người.

Tuy nhiên, đối với nhóm bệnh nhân đặc thù là những người mắc  hiểm nghèo, bệnh hiếm, khó chữa ở Việt Nam thì lợi ích của việc tham gia thử nghiệm lâm sàng tại Hoa Kỳ vượt quá các rủi ro. Những lợi ích đó có thể bao gồm: được chăm sóc y tế ở những cơ sở y tế hàng đầu, bởi những chuyên gia, được dùng những phương pháp điều trị mới, không thể tìm thấy trên thị trường, và được tài trợ chi phí điều trị.

Để giảm hơn nữa rủi ro cho bệnh nhân, chúng tôi cố gắng hướng tới những thử nghiệm lâm sàng không sử dụng placebo (giả dược), và những thử nghiệm lâm sàng ở các pha muộn, như pha 2b, pha 3, khi mà hồ sơ về hiệu quả và độ an toàn của phương pháp điều trị mới đã rõ ràng hơn.

Cũng cần lưu ý rằng những tổn hại gây ra do việc tham gia thử nghiệm lâm sàng có thể được đền bù. Nội dung sau được trích từ văn bản đồng thuận (informed consent form) của một nghiên cứu về thuốc điều trị đa sơ cứng (multiple sclerosis) do một trong những công ty công nghệ sinh học (biotech) hàng đầu tài trợ:

“Bạn có thể được điều trị những tổn hại liên quan đến việc điều trị với [thuốc thử nghiệm] tại [cơ sở y tế tiến hành thử nghiệm]. Để biết thêm chi tiết, hoặc nếu bạn tin rằng mình bị tổn hại vì tham gia vào thử nghiệm này, làm ơn liên hệ [nghiên cứu viên chính] tại [số điện thoại].

Nếu bạn có bất kỳ tổn hại nào liên quan đến thuốc nghiên cứu, [nhà tài trợ] sẽ chi trả cho chi phí cấp cứu và/hoặc chăm sóc y tế cấp tính trong phạm vi những chi phí không được chi trả bởi bảo hiểm y tế hoặc một bên khác. Bạn có thể không được đền bù những chăm sóc y tế không được bảo hiểm nếu bạn không tuân thủ đúng hướng dẫn sử dụng thuốc thử nghiệm. [Nhà tài trợ] sẽ không chi trả cho tiến triển thông thường của bệnh bạn đang mắc, hoặc bất kỳ tổn hại hoặc biến chứng nào do các bệnh bạn đang có sẵn. [Nhà tài trợ] sẽ không cung cấp bất kỳ một loại đền bù nào khác, ví dụ đền bù cho việc sụt cân, cảm giác khó chịu. Bạn không từ bỏ quyền hợp pháp nào khi ký văn bản đồng thuận này”^[15].

Về mặt tài chính
Thật không may là chi phí chăm sóc y tế tại Hoa Kỳ thuộc loại đắt nhất thế giới. Cùng một hoạt chất, hàm lượng, dạng bào chế, quy cách đóng gói, một loại thuốc ở Việt Nam có thể được mua với giá khoảng $100 một hộp, thì ở Hoa Kỳ giá của loại thuốc đó khoảng $600-$950. Chi phí trung bình một ngày nằm viện ở Hoa Kỳ khoảng $4000^[16]. Phó Tổng thống Hoa Kỳ Joe Biden đã tính đến chuyện bán nhà để chạy chữa cho con trai bị ung thư não^[17]. Đối với nhiều người Mỹ, chi phí y tế luôn là một gánh nặng, và hóa đơn y tế là nguyên nhân gây phá sản lớn nhất ở Hoa Kỳ^[18].
Tuy nhiên, khi tham gia thử nghiệm lâm sàng, bệnh nhân có thể được tài trợ hoàn toàn chi phí điều trị.

Trích:

“[Nhà tài trợ] sẽ cung cấp [thuốc thử nghiệm] khi bạn tham gia nghiên cứu này. Bạn sẽ được chi trả bất kỳ chi phí di chuyển hợp lý nào phát sinh từ việc bạn tham gia nghiên cứu này.
Công ty bảo hiểm của bạn hoặc chương trình bảo hiển quốc gia sẽ chi trả cho chi phí của bất kỳ điều trị nào cho bệnh của bạn mà bạn được nhân dù bạn có tham gia thử nghiệm lâm sàng hay không. Tuy nhiên, nếu bất kỳ một mục nào không được chi trả bởi công ty bảo hiểm hoặc chương trình bảo hiểm quốc gia, [Nhà tài trợ] sẽ chi trả.”^[19]

Việc không phải trả chi phí điều trị có thể tiết kiệm cho mỗi bệnh nhân hàng trăm ngàn USD^[20][21]. Điều đó không chỉ có ý nghĩa cho từng cá nhân người bệnh. Trong khi hiện nay người Việt chi hàng tỷ USD cho việc khám chữa bệnh ở nước ngoài^[22], giải pháp của chúng tôi có thể góp phần nhỏ vào việc tiết kiệm ngoại tệ cho đất nước.

Cần lưu ý rằng, mặc dù không phải trả chi phí điều trị, nhưng bệnh nhân vẫn cần lo các chi phí ngoài điều trị, ví dụ: chi phí vé máy bay, chi phí ăn ở, sinh hoạt trong thời gian điều trị, và các chi phí khác có liên quan. Tuy nhiên, nếu so sánh ở cùng mức chất lượng y tế, chất lượng dịch vụ, điều chỉnh theo kỳ vọng và rủi ro, thì tổng những chi phí này thấp hơn chi phí điều trị ở Singapore (một điểm đến khá phổ biến của bệnh nhân người Việt) hay điều trị trong nước khá nhiều.

Hạn chế

Hạn chế thứ nhất là khoảng cách địa lý. Hoa Kỳ cách Việt Nam hơn 10 múi giờ. Thời gian các chuyến bay thường kéo dài hơn 24 tiếng, và có thể phải quá cảnh, nối chuyến. Đây là trở ngại rất lớn đối với việc vận chuyển những bệnh nhân có thể trạng yếu và/hoặc yêu cầu chăm sóc đặc biệt, liên tục.

Hạn chế thứ hai là bệnh nhân và người nhà đi theo cần phải xin visa để được nhập cảnh vào Hoa Kỳ. Người xin visa phải chứng minh “có đủ khả năng tài chính để trang trải chi phí chuyến đi, phải đảm bảo giữ đúng loại visa mà mình đã xin, giữ đúng mục đích vào Mỹ, và phải chứng minh ý định quay về Việt Nam sau chuyến đi Mỹ”^[23]. Đây cũng là trở ngại lớn, mang nhiều rủi ro đối với một số người Việt.

Hạn chế thứ ba là về mặt tài chính. Đối với một số người, chi phí ngoài điều trị vẫn có thể là một con số lớn. Trở ngại này có thể được giảm nhẹ với sự giúp đỡ của cộng đồng người Việt đang sinh sống, học tập và làm việc tại Hoa Kỳ, đặc biệt là các bạn sinh viên. Các bạn có thể giúp đỡ bằng cách tham gia tình nguyện trong việc hỗ trợ bệnh nhân tìm chỗ ở, hướng dẫn các bước cần thiết cho việc tạm trú, làm phiên dịch, cung cấp thông tin địa phương, thăm hỏi động viên, v.v…

Hivong.us cung cấp một lựa chọn mới cho người mắc bệnh hiểm nghèo, bệnh hiếm, khó chữa ở Việt Nam bằng cách kết nối đúng bệnh nhân với đúng thử nghiệm lâm sàng tại Hoa Kỳ. Giải pháp này tương đối khả thi, hiệu quả, an toàn và có lợi về mặt tài chính.

Mọi câu hỏi, ý kiến, ý tưởng xin gửi về contact@hivong.us.

Tác giả

Bùi Cao Khánh

• Dược sỹ – Đại học Dược Hà Nội
• MBA – Đại học Johns Hopkins
• Nơi làm việc hiện tại: Lyphis LLC
• Từng tham gia tư vấn cho:

– Khoa Bệnh lý Ung thư – Đại học Johns Hopkins

– Khoa Chăm sóc đặc biệt Sơ sinh (NICU) – Bệnh viện Johns Hopkins

– Bệnh viện Nhi Colorado

Thông tin liên hệ:

buicaokhanh@gmail.com

https://www.facebook.com/buicaokhanh

443 509 2103

Phụ Lục A

THỬ NGHIỆM LÂM SÀNG

Thử nghiệm lâm sàng là gì?

Thử nghiệm lâm sàng là các nghiên cứu được tiến hành trên người để xác định tính an toàn và hiệu quả của phương pháp điều trị mới.

Phương pháp điều trị mới có thể là thuốc mới, thiết bị mới, phẫu thuật mới, quy trình điều trị mới hoặc kết hợp của các phương pháp trên.

Thử nghiệm lâm sàng khác thử nghiệm tiền lâm sàng ở chỗ nào?

Thử nghiệm lâm sàng được tiến hành trên người. Tùy vào pha thử nghiệm (?) mà đối tượng thử nghiệm có thể là người khỏe mạnh hoặc người bệnh.

Thử nghiệm tiền lâm sàng được tiến hành trên động vật, phổ biến nhất là chuột bạch, sau đó đến thỏ, chó, khỉ,…

Trong tiến trình nghiên cứu thuốc mới (?), thử nghiệm lâm sàng được tiến hành sau thử nghiệm tiền lâm sàng.

Pha thử nghiệm lâm sàng là gì?

Thử nghiệm lâm sàng được tiến hành theo một chuỗi các bước, được gọi là các PHA. Mỗi pha được thiết kế để trả lời những câu hỏi nghiên cứu khác nhau.

• Pha I: Các nhà nghiên cứu thử thuốc hoặc cách điều trị mới trên một nhóm nhỏ người khỏe mạnh để đánh giá độ an toàn, xác định khoảng liều an toàn và xác định tác dụng phụ
• Pha II: Thuốc hoặc cách điều trị được dùng trên một nhóm người lớn hơn để đánh giá độ hiệu quả và tiếp tục đánh giá độ an toàn.
• Pha III: THuốc hoặc cách điều trị được dùng trên một nhóm lớn để tái khẳng định hiệu quả, giám sát tác dụng phụ, so sánh với cách cách điều trị thông dụng, và thu thập thông tin cho phép thuốc hoặc cách điều trị được dùng một cách an toàn.
• Pha III thường là giai đoạn mấu chốt để các thuốc mới được phê chuẩn cho phép lưu thông trên thị trường.
• Pha IV: Các nghiên cứu được tiến hành sau khi thuốc hoặc cách điều trị đã được lưu thông trên thị trường để thu thập thông tin về hiệu quả của thuốc trên toàn dân và các tác dụng phụ liên quan đến việc sử dụng trong dài hạn.

Tiến trình thử nghiệm thuốc mới?

Protocol là gì?

Tất cả các thử nghiệm lâm sàng phải được tiến hành một cách chặt chẽ theo các nguyên tắc khoa học và đạo đức. Mọi thử nghiệm lâm sàng phải có protocol, một bản kế hoạch hành động trong đó mô tả những điều sẽ được làm trong thử nghiệm, cách làm thế nào, và tại sao mỗi phần của nghiên cứu lại cần thiết, bao gồm các chi tiết như tiêu chuẩn lựa chọn bệnh nhân, lịch xét nghiệm, phẫu thuật, thuốc và độ dài của nghiên cứu

Tiếp cận mở rộng (Expanded access) là gì?

Tiếp cận mở rộng có nghĩa là nhà sản xuất sản xuất thuốc đang nghiêm cứu, trong những trường hợp nhất định, để điều trị một (số) bệnh nhân mang bệnh hiểm nghèo mà không thể tham gia thử nghiệm lâm sàng.

Trong thử nghiệm lâm sàng có kiểm soát, việc sử dụng thuốc đang nghiên cứu trên người để đánh giá hiệu quả và độ an toàn. Dữ liệu từ những thử nghiệm như vậy được dùng để xác định thuốc có an toàn và hiệu quả không, và là cơ sở cho việc nộp hồ sơ lưu hành thuốc. Thỉnh thoảng, bệnh nhân không đủ tiêu chuẩn để tham gia các thử nghiệm lâm sàng như vậy vì những vấn đề vấn đề sức khỏe khác, hoặc tuổi, hoặc các yếu tốt khác, hoặc không thể tham gia thử nghiệm vì không sống gần các trung tâm thử nghiệm.

Đối với những bệnh nhân không thể tham gia thử nghiệm lâm sàng của thuốc đang nghiên cứu, nhưng có bệnh hiểm nghèo mà có thể có lợi từ việc điều trị bằng thuốc đó, quy định của FDA(?) cho phép nhà sản xuất của thuốc đó cung cấp thuốc cho những bệnh nhân như vậy trong những trường hợp nhất định, gọi là “Tiếp cận mở rộng.” Ví dụ: thuốc được mang lại rủi ro bất hợp lý cho bệnh nhân, so sánh với độ nghiêm trọng của bệnh đang được chữa trị và bệnh nhân không có lựa chọn điều trị nào khác đáp ứng được yêu cầu ( ví dụ thuốc đã được phê chuẩn có thể dùng để điều trị bệnh đó). Nhà sản xuất phải sẵn lòng cho phép dùng thuốc cho mục đích tiếp cận mở rộng. Mục đích ưu tiên của tiếp cận mở rộng là điều trị cho bệnh nhân, chứ không phải là thu thập dữ liệu nghiên cứu.

Một số thuốc nghiên cứu của các nhà sản xuất dược phẩm dùng cho tiếp cận mở rộng được liệt kê trên ClinicalTrials.gov.

Tìm thông tin về Tiếp cận mở rộng như thế nào?

– Truy cập trang web ClinicalTrials.gov HOẶC

– Dùng dịch vụ của HiVọng.Us. Liên hệ với chúng tôi để biết thêm chi tiết.

Người tham gia thử nghiệm lâm sàng được bảo vệ như thế nào?

“Đồng thuận” (Informed consent) là quá trình trong đó các nhà nghiên cứu cung cấp thông tin về nghiên cứu lâm sàng cho đối tượng tiềm năng và đối tượng đã tham gia thử nghiệm. Những thông tin này giúp họ quyết định có nên tham gia nghiên cứu không. Quá trình đồng thuận nhằm mục đích bảo vệ người tham gia và phải cung cấp đủ thông tin để một người có thể hiểu về rủi ro, lợi ích, và những lựa chọn khác. Ngoài tài liệu về đồng thuận, quá trình có thể bao gồm tài liệu tuyển chọn, hướng dẫn bằng lời, buổi trả lời các câu hỏi, và các hoạt động đo lường độ hiểu của người tham gia. Nhìn chung, người tham gia phải ký vào văn bản đồng thuận trước khi tham gia nghiên cứu để thể hiện là họ đã được cung cấp thông tin và hiểu về rủi ro, lợi ích, các lựa chọn. Ký vào văn bản đồng thuận không phải là một hợp đồng.  Người tham gia có thể rút khỏi nghiên cứu bất cứ lúc nào, vì bất cứ lý do gì, ngay cả khi nghiên cứu đang tiến hành.

Mỗi nghiên cứu do liên bang hỗ trợ hoặc tiến hành và mỗi nghiên cứu về thuốc, sinh phẩm, hoặc thiết bị y tế do FDA quản lý đều phải được xem xét, phê duyệt và giám sát bởi Hội đồng xét duyệt (institutional review board – IRB). Một Hội đồng xét duyệt được hợp thành từ các bác sĩ, nghiên cứu viên, và các thành viên cộng đồng. Vai trò của nó là đảm bảo nghiên cứu hợp chuẩn đạo đức và quyền & lợi ích của bệnh nhân được bảo vệ. Trong đó bao gồm việc đảm bảo rủi ro trong nghiên cứu được giảm thiếu và chấp nhận được so với các lợi ích tiềm năng. Hội đồng xét duyệt cũng xem xét các tài liệu về đồng thuận.

Ngoài sự giám sát của Hội đồng xét duyệt, một số nghiên cứu lâm sàng cũng được giám sát bằng ủy ban giám sát dữ liệu (Data Monitoring Committee – DMC) – cũng được gọi là Hội đồng dữ liệu an toàn và giám sát (Data Safety and Monitoring Board – DSMB).

Nhiều cơ quan liên bang, bao gồm Văn phòng bảo vệ đối tượng nghiên cứu con người và FDA, có thẩm quyền quyết định xem nhà tài trợ trong một số thử nghiệm nhất định có bảo vệ người tham gia nghiên cứu đầy đủ hay không.

Đồng thuận (informed consent) là gì?

Việc bạn tham gia thử nghiệm lâm sàng là tự nguyện. Trước khi tự nguyện tham gia, bạn sẽ được nhận tài liệu đồng thuận trong đó giải thích các chi tiết về nghiên cứu, bao gồm những rủi ro và lợi ích tiềm tàng, cũng như quyền và nghĩa vụ của bạn.

Một thành viên của nhóm nghiên cứu sẽ trao đổi về nghiên cứu với bạn và trả lời các câu hỏi của bạn để bạn có thể quyết định sáng suốt về việc bạn có tham gia hay không. Thêm vào đó, bạn có quyền đặt câu hỏi trong suốt quá trình nghiên cứu và rút đồng thuận (ngừng tham gia) bất kỳ lúc nào.

Vì việc tham gia thử nghiệm lâm sàng là quyết định cá nhân, bạn nên quyết định sau khi tham khảo kín với bác sỹ của bạn, thành viên gia đình hoặc bạn bè.

Ai có thể tham gia thử nghiệm lâm sàng?

Mọi thử nghiệm lâm sàng đều có hướng dẫn về việc ai có thể tham gia. Hướng dẫn dựa trên các cơ sở như tuổi, loại bệnh, bệnh sử, tình trạng bệnh hiện tại. Một số nghiên cứu tìm kiếm người có bệnh nhất định, một số khác lại cần người khỏe mạnh.

Những yếu tố cho phép bạn tham gia nghiên cứu gọi là “tiêu chuẩn lựa chọn” (inclusion criteria). Những yếu tố khiến bạn không thể tham gia gọi “là tiêu chuẩn loại trừ” (exclusion criteria). Những tiêu chuẩn này không từ  chối vì bất kì lý do cá nhân nào, mà là để xác định người phù hợp để tham gia và bảo vệ an toàn cho họ. Các tiêu chuẩn cũng giúp các nhà nghiên cứu đảm bảo rằng họ có thể trả lời câu hỏi trong kế hoạch nghiên cứu.

Tại sao tham gia thử nghiệm lâm sàng thì không phải trả tiền điều trị?

Khi tham gia thử nghiệm lâm sàng, Chi phí điều trị, có thể bao gồm tiền thuốc, phẫu thuật, thiết bị, phòng bệnh, tiền di chuyển,… được chi trả bởi nhà tài trợ (?). Mỗi thử nghiệm có những quy định khác nhau về việc chi trả này.

Ai tài trợ thử nghiệm lâm sàng?

Thử nghiệm lâm sàng có thể được tài trợ bởi các cơ quan chính phủ, tổ chức tư nhân, hoặc cá nhân nhà nghiên cứu đang tìm kiếm cách thức mới để cải thiện sức khỏe cho con người có bệnh mãn tính hoặc bệnh hiểm nghèo. Họ bao gồm:

• Cơ quan chính phủ: như Viện Y học Quốc gia (NIH), Bộ Quốc phòng (DOD), Bộ Cựu chiến binh (VA).
• Các công ty dược phẩm, công nghệ sinh học, hoặc thiết bị y tế
• Cá nhân nhà nghiên cứu
• Các tổ chức y tế như trung tâm nghiên cứu y tế hoặc tổ chức chăm sóc sức khỏe (HMOs)

Thử nghiệm lâm sàng diễn ra ở đâu?

Thử nghiệm lâm sàng diễn ra ở nhiều địa điểm, bao gồm bệnh viện, trường đại học, văn phòng bác sĩ, trung tâm y tế cộng đồng.

Lợi ích và rủi ro của việc tham gia nghiên cứu lâm sàng?

Tham gia nghiên cứu lâm sàng có cả lợi ích và rủi ro.

Lợi ích:

• Được tiếp cận với phương pháp điều trị mới chưa phổ biến trên thị trường.
• Được tiếp cận với việc chăm sóc y tế của các chuyên gia, tại các cơ sở y tế hàng đầu
• Tham gia chủ động vào việc chăm sóc sức khỏe của bạn
• Giúp đỡ người khác bằng việc đóng góp vào nghiên cứu

Rủi ro:

• Việc điều trị có thể có các tác dụng phụ khó chịu, nghiêm trọng hoặc nguy hiểm đến tính mạng.
• Việc điều trị có thể không hiệu quả đối với một số người.
• Tốn thời gian và tiền bạc trong việc di chuyển đến nơi làm nghiên cứu, tiếp nhận điều trị, hoặc nhập viện.
• Bảo hiểm y tế có thể không chi trả hết chi phí tham gia nghiên cứu.

Tôi có thể rút khỏi thử nghiệm nửa chừng được không?

Được, vì việc tham gia thử nghiệm là hoàn toàn tự nguyện, và bạn có thể dừng bất cứ lúc nào – trước khi thử nghiệm bắt đầu hoặc ngay cả trong quá trình thử nghiệm.

^[1] World Health Organization (2006), Quality of Care A process for making strategic choices in health systems, p.9-10.

http://www.who.int/management/quality/assurance/QualityCare_B.Def.pdf

^[2] Cụ thể là những bệnh gì thì được gọi là bệnh hiểm nghèo, bệnh hiếm, khó chữa ở Việt Nam? Đây là câu hỏi không có câu trả lời tuyệt đối chính xác. Thứ nhất, nền khoa học kỹ thuật của thế giới đang phát triển như vũ bão. Những phát minh, sáng chế, giải pháp, thuốc, thiết bị y tế, phác đồ điều trị mới được công bố hàng ngày. Mặt khác, nền y tế Việt Nam cũng có những tiến bộ vượt bậc, ngày càng tiếp cận nắm bắt được những kỹ thuật, giải pháp mới, khiến nhiều trường hợp trước đây là khó nhưng hiện nay đã được giải quyết tốt trong nước. Do đó, câu trả lời là tùy case, tùy thời điểm.

^[3] “Cách giải quyết” ở đây phụ thuộc và mặt bệnh. Đó có thể là chữa khỏi hoàn toàn, quản lý tốt bệnh tật, giảm các tác dụng không mong muốn của phương pháp điều trị cũ, tăng chất lượng cuộc sống của bệnh nhân hoặc, trong một số trường hợp, kéo dài thời gian sống theo đơn vị năm.

^[4] Bộ Y Tế (2012), Thông tư về thử thuốc trên lâm sàng

http://moj.gov.vn/vbpq/lists/vn%20bn%20php%20lut/view_detail.aspx?itemid=27484

^[5] Big Pharma là hơn mười tập đoàn Dược phẩm lớn nhất thế giới. Xem danh sách các tập đoàn này tại đây:
http://www.pmlive.com/top_pharma_list/global_revenues

Lưu ý, do hoạt động M&A diễn ra rất phổ biến trong ngành dược phẩm/công nghệ sinh học, nên tên và thứ tự các tập đoàn này có thể thay đổi liên tục.

^[6] Nisen, M. (2012). The 10 Best Selling Prescription Drugs In The United States. Retrieved May 18, 2016, http://www.businessinsider.com/10-best-selling-blockbuster-drugs-2012-6?op=1

^[7] Bao gồm: Úc, Canada, Đan Mạch,, Pháp, Đức, Nhật, Hà Lan, New Zealand, Na Uy, Thụy Điển, Thụy Sỹ,Anh, và Hoa Kỳ.

^[8] D. Squires and C. Anderson, U.S. Health Care from a Global Perspective: Spending, Use of Services, Prices, and Health in 13 Countries, The Commonwealth Fund, October 2015.

^[9] Herper, M. (n.d.). The Most Innovative Countries In Biology And Medicine. Retrieved May 19, 2016, from http://www.forbes.com/sites/matthewherper/2011/03/23/the-most-innovative-countries-in-biology-and-medicine/#18e51e9e115d

^[10] Thorpe, K. (n.d.). Medical Advancements: Who Is Leading the World? Retrieved May 19, 2016, from http://www.huffingtonpost.com/kenneth-thorpe/medical-advancements-who-is-leading_b_807796.html

^[11] Top 10 Most Advanced Countries in Medicine 2015. (n.d.). Retrieved May 19, 2016, from http://www.richestlifestyle.com/top-10-most-advanced-countries-in-medicine/

^[12] Clinicaltrials.gov

^[13] FAQ: ClinicalTrials.gov – Benefits and Risks of Clinical Trials. (n.d.). Retrieved May 18, 2016, from https://www.nlm.nih.gov/services/ctbenefits.html

^[14] Hivong.us (n.d.). Retrieved May 18, 2016, from

http://www.hivong.us/#!blank-5/klvut

^[15] Confidential document/no public source

^[16] Hospital and Surgery Costs – Paying for Medical Treatment. (n.d.). Retrieved May 18, 2016, from https://www.debt.org/medical/hospital-surgery-costs/

^[17] Biden says Obama offered financial help amid son’s illness. (n.d.). Retrieved May 18, 2016, from http://www.cnn.com/2016/01/11/politics/joe-biden-barack-obama-financial-help/

^[18] Biggest Cause of Personal Bankruptcies? Medical Bills. (2013). Retrieved May 18, 2016, from

http://www.cnbc.com/id/100840148

^[19] Confidential document/no public source.

^[20] Đối với ung thư, chi phí kéo dài sự sống thêm 1 năm là $207,000 ở thời điêm 2013

How Much Cancer Costs. (n.d.). Retrieved May 18, 2016, from

https://www.drugwatch.com/2015/10/07/cost-of-cancer/

^[21] Chi phí ghép tủy $676,800, ghép phổi $797,200, ghép tụy 289,400

The 10 Most Expensive Medical Procedures. (2012). Retrieved May 18, 2016, from http://www.healthcarebusinesstech.com/the-10-most-expensive-medical-procedures/

^[22] Người Việt mất 2 tỷ USD mỗi năm ra nước ngoài chữa bệnh. (n.d.). Retrieved May 18, 2016, from http://baodautu.vn/nguoi-viet-mat-2-ty-usd-moi-nam-ra-nuoc-ngoai-chua-benh-d672.html

^[23] Điều kiện để xin visa Mỹ | Nước Mỹ – Du Lịch Nước Mỹ – Visa Mỹ – Hoa Kỳ – Thông Tin Nước Mỹ. (n.d.). Retrieved May 18, 2016, from http://www.nuocmy.org/dieu-kien-de-xin-visa-my.html